Crema con nanopartículas de ácidos nucleicos para tratamientos genéticos cutáneos — Noticias de la Ciencia y la Tecnología (Amazings® / NCYT®)
Crema con nanopartículas de ácidos nucleicos para tratamientos genéticos cutáneos — Noticias de la Ciencia y la Tecnología (Amazings® / NCYT®)
La aplicación tópica de tecnología de regulación genética a células internas de la piel es extremadamente difícil debido a las formidables defensas que ésta brinda al cuerpo.
Una nueva estrategia consiste en utilizar fármacos basados en novedosas estructuras con forma esférica de ácidos nucleicos. Estas estructuras, cada una mil veces más pequeña que el diámetro de un cabello humano, tienen la singular capacidad de atraer ciertas proteínas naturales y unirse a ellas, lo cual permite a dichas estructuras atravesar la piel y entrar en las células.
El fármaco, que se aplica directamente sobre la piel, penetra en todas sus capas y puede actuar selectivamente sobre genes que causan enfermedades sin afectar a los genes normales. Una vez dentro de las células, el fármaco simplemente "apaga el interruptor" de los genes problemáticos.
Los objetivos iniciales de esta innovadora clase de tratamiento son el melanoma y el carcinoma de células escamosas (dos de los tipos más comunes de cáncer de piel), la psoriasis (un trastorno inflamatorio común de la piel), la cicatrización de heridas diabéticas (llagas que tienden a permanecer abiertas) y un raro trastorno genético de la piel que no tiene tratamiento efectivo (ictiosis epidermolítica). Otros objetivos podrían incluir incluso a las arrugas que aparecen a medida que envejece la piel.
La forma esférica de las nanoestructuras y la densidad de los ácidos nucleicos son la clave del innovador tratamiento desarrollado por el equipo de la Dra. Amy S. Paller, directora del Centro de Investigación de Enfermedades de la Piel adscrito a la Universidad del Noroeste en Illinois, Estados Unidos.
Los ácidos nucleicos normales (lineales) no pueden penetrar en las células, pero estos ácidos nucleicos esféricos sí pueden hacerlo. La secuencia de ARN está programada para que el blanco sea el gen causante de una enfermedad.
Gracias al Proyecto Genoma Humano y a toda la investigación genómica realizada durante las últimas dos décadas, ahora es viable lanzarse a buscar tratamientos para diversas enfermedades difíciles. Los blancos sobre los que actuar están identificados en bastantes casos, y con la tecnología del equipo de Paller la misma herramienta, el ácido nucleico esférico, sirve, en principio, para todos los casos. Sólo basta con cambiar la secuencia para incorporar como blanco al gen sobre el que se desea actuar.
Aplicación de la crema. (Foto: Northwestern U.)
Las nanoestructuras se desarrollaron en el laboratorio de Chad Mirkin en la citada universidad y luego se combinaron con una crema hidratante comercial. A continuación, en el laboratorio de Paller, los investigadores aplicaron el ungüento terapéutico a la piel de ratones y a muestras de epidermis humana. Las nanoestructuras fueron diseñadas para actuar específicamente sobre un receptor de factor de crecimiento (EGFR) que es un biomarcador asociado con diversos cánceres.
En ambos casos, el fármaco atravesó la capa epidérmica y penetró muy profundamente en la piel, llegando las células alcanzadas a absorber el 100 por ciento de las nanoestructuras. De forma selectiva, se desactivó el gen del EGFR, con la consiguiente caída en la producción de las proteínas problemáticas.
Tras un mes de aplicación continuada de la crema, no hubo evidencia de efectos secundarios, ni de activación inapropiada del sistema inmunitario ni de acumulación de las partículas en órganos. El tratamiento actúa exclusivamente en la piel y no interfiere con otras células.
En el trabajo de investigación y desarrollo también han intervenido Dan Zheng, David A. Giljohann, David L. Chen, Matthew D. Massich, Hristo Iordanov y Xiao-Qi Wang, todos de la Universidad del Noroeste en Illinois.
Una nueva estrategia consiste en utilizar fármacos basados en novedosas estructuras con forma esférica de ácidos nucleicos. Estas estructuras, cada una mil veces más pequeña que el diámetro de un cabello humano, tienen la singular capacidad de atraer ciertas proteínas naturales y unirse a ellas, lo cual permite a dichas estructuras atravesar la piel y entrar en las células.
El fármaco, que se aplica directamente sobre la piel, penetra en todas sus capas y puede actuar selectivamente sobre genes que causan enfermedades sin afectar a los genes normales. Una vez dentro de las células, el fármaco simplemente "apaga el interruptor" de los genes problemáticos.
Los objetivos iniciales de esta innovadora clase de tratamiento son el melanoma y el carcinoma de células escamosas (dos de los tipos más comunes de cáncer de piel), la psoriasis (un trastorno inflamatorio común de la piel), la cicatrización de heridas diabéticas (llagas que tienden a permanecer abiertas) y un raro trastorno genético de la piel que no tiene tratamiento efectivo (ictiosis epidermolítica). Otros objetivos podrían incluir incluso a las arrugas que aparecen a medida que envejece la piel.
La forma esférica de las nanoestructuras y la densidad de los ácidos nucleicos son la clave del innovador tratamiento desarrollado por el equipo de la Dra. Amy S. Paller, directora del Centro de Investigación de Enfermedades de la Piel adscrito a la Universidad del Noroeste en Illinois, Estados Unidos.
Los ácidos nucleicos normales (lineales) no pueden penetrar en las células, pero estos ácidos nucleicos esféricos sí pueden hacerlo. La secuencia de ARN está programada para que el blanco sea el gen causante de una enfermedad.
Gracias al Proyecto Genoma Humano y a toda la investigación genómica realizada durante las últimas dos décadas, ahora es viable lanzarse a buscar tratamientos para diversas enfermedades difíciles. Los blancos sobre los que actuar están identificados en bastantes casos, y con la tecnología del equipo de Paller la misma herramienta, el ácido nucleico esférico, sirve, en principio, para todos los casos. Sólo basta con cambiar la secuencia para incorporar como blanco al gen sobre el que se desea actuar.
Aplicación de la crema. (Foto: Northwestern U.)
Las nanoestructuras se desarrollaron en el laboratorio de Chad Mirkin en la citada universidad y luego se combinaron con una crema hidratante comercial. A continuación, en el laboratorio de Paller, los investigadores aplicaron el ungüento terapéutico a la piel de ratones y a muestras de epidermis humana. Las nanoestructuras fueron diseñadas para actuar específicamente sobre un receptor de factor de crecimiento (EGFR) que es un biomarcador asociado con diversos cánceres.
En ambos casos, el fármaco atravesó la capa epidérmica y penetró muy profundamente en la piel, llegando las células alcanzadas a absorber el 100 por ciento de las nanoestructuras. De forma selectiva, se desactivó el gen del EGFR, con la consiguiente caída en la producción de las proteínas problemáticas.
Tras un mes de aplicación continuada de la crema, no hubo evidencia de efectos secundarios, ni de activación inapropiada del sistema inmunitario ni de acumulación de las partículas en órganos. El tratamiento actúa exclusivamente en la piel y no interfiere con otras células.
En el trabajo de investigación y desarrollo también han intervenido Dan Zheng, David A. Giljohann, David L. Chen, Matthew D. Massich, Hristo Iordanov y Xiao-Qi Wang, todos de la Universidad del Noroeste en Illinois.